한국다발성경화증협회

안녕하세요. 레어노트 팀입니다.

지난주에 국내에서 보도된 희귀질환 관련 최신 뉴스를 한눈에 확인하실 수 있도록 모았습니다.

레어노트 웹 페이지에서도 확인하실 수 있어요 😃

(클릭 👉🏻) https://rarenote.io/contents/news/b18e842f-7044-4254-b1f9-be1a02d90fc7

행정

1. 건강보험심사평가원, 2022 지속가능경영보고서 발표

심평원이 작년 한 해 동안 의료 서비스의 형평성과 접근성을 향상시키기 위해 노력한 내용이 담긴 지속가능경보고서를 발간했어요. 

2. 한국보건경제정책학회, 희귀의약품 사용 및 건강보험 지출 연구 보고서 발표

식약처와 국민건강보험공단 데이터를 활용해 희귀의약품 사용 비율과 건보 지출 규모를 연구한 보고서가 나왔어요. 처방 건수가 많고, 지출 규모가 큰 의약품은 면역 조절제와 항암제였다고 해요. 

3. 희귀질환 치료제, 급여 등재 및 범위 확대 이어져

희귀질환 치료제는 고가 의약품이 많은 만큼 정부 지원이 매우 절실한데요. 올해 급여에 등재되거나 급여 범위가 확대된 의약품이 있다고 해요.

연구

1. 희귀질환 진단∙치료 네트워크 플랫폼으로 진화하는 '이건희 프로젝트'

서울대학교병원과 이건희 프로젝트를 통해 시작된 희귀질환 진단 네트워크가 주목을 받고 있어요. 전국 160곳의 의료 기관과 1,000명 이상의 의료진이 함께하는데요. 현재까지 약 900명 이상의 환자가 진단을 받았다고 해요.

2. GC녹십자, 희귀질환 영역까지 확대한 mRNA 생산 시설 구축

GC녹십자가 전라남도 화순에 위치한 백신 공장에 mRNA 생산 시설을 구축했어요. 여기에서는 mRNA와 관련된 모든 단계뿐만 아니라 생산할 수 있는 제품이 다양하다고 해요.

치료제 개발

1. MT122와 TU7710, 제3차 국가신약개발사업 과제 선정

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력을 강화하기 위해 신약 개발의 전체 과정을 지원하는 사업인데요. 올해 제3차 과제에 메디톡스의 MT122와 티움바이오의 TU7710이 선정되었어요.

2. 국내 제약사, 바이러스 벡터 활용한 치료제 개발 활발

유전자 치료제는 희귀질환뿐만 아니라 만성질환에도 적용될 수 있어 전망이 밝은데요. 국내 많은 제약·바이오 기업이 바이러스 벡터를 활용한 유전자 치료제 개발에 적극 참여하고 있어요. 

3. 일본 정부, 의료용 대마 합법화

칸나비디올은 신경 보호, 항암, 염증 감소 등의 효과가 있어 뇌전증, 자가면역질환 등 다양한 희귀질환 치료에 활용할 수 있는데요. 내년부터 일본에서는 환자가 질환 치료를 위해 의료용 대마를 사용할 수 있다고 해요.

행사, 캠페인

• 세브란스병원, 환자와 교직원 위한 손열음 게릴라 콘서트 개최

• 인천성모병원, 어린이 환자 위한 예술 교육 프로그램 개최

• 한국근육장애인협회, 손가락 하나로 쓴 이야기 출판 기념회 개최

• 한국희귀·난치성질환연합회, 희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안 정책 토론회 주관

• 한국희귀·난치성질환연합회, 희귀·난치성질환 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼 주관

연일 이어지는 추운 날씨에 건강 유의하시고, 남은 오후도 포근하게 보내시길 바랍니다.

저희는 12월 둘째 주 소식을 들고 찾아뵙겠습니다. 감사합니다.

레어노트 팀 드림